کم خونی آپلاستیک یک بیماری خونی نادر و کشنده محسوب می شود که در این بیماری مغز استخوان قادر به تولید سلول های خونی به میزان مناسب نیست.
بسیاری از اشکال کم خونی آپلاستیک ارتباط مهمی با یک فرایند منجر به پیری دارند که همان کوتاه شدن تلومرها است. تلومرها ساختارهایی در انتهاهای کروموزومی هستند که مانع از کوتاه شدن کروموزوم می شوند.
در چهار سال گدشته ، گروهی از محققان در مرکز تحقیقات CNIO یک درمان ضد پیری جدیدی را طراحی کرد که از طریق ترمیم تلومرها عمل می کرد. اینک در مطالعه ای جدید، همین محققان اثبات کرده اند که این درمان می تواند علیه انواع کم خونی آپلاستیک که ناشی از کوتاه شدن تلومر هستند نیز موثر باشد.
این یک استراتژی کاملا جدید علیه کم خونی آپلاستیک است. این درمان بر مبنای ایجاد سلول های مغز استخوانی است که آنزیم تلومراز را بیان می کند و بدین ترتیب تلومرها را ترمیم می کنند.
برای رسیدن به این دستاورد، محققان به ژن درمانی تکیه دارند که از ویروسی به عنوان تاکسی(taxi) استفاده می کند تا ژن تلومراز را وارد سلول های مغز استخوان می کند و تلومرهای آن ها را ترمیم می کند تا به تولید سلول های خونی ادامه دهند. محققان براین باورند که این درمان بر مبنای تلومراز دارای اثرات درمانی روی کم خونی های آپلاستیکی هستند که به دلیل کوتاه شدن تلومر اتفاق می افتند.