ژن درمانی افقی جدید در درمان بیماری های ژنتیکی

به گزارش ایران اکونومیست به نقل از معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری، امیرعلی حمیدیه دبیر ستاد توسعه علوم و فناوری های سلول های بنیادی معاونت علمی با اشاره به فناوری GENE EDITING یا همان اصلاح ژن گفت: در واقع در ژن درمانی پزشکان تلاش می کنند با ایجاد تغییراتی در ساختار ژنتیکی انسان، بدن را به انجام کاری تازه که تا پیش از این قادر به انجام آن نبوده وادار کنند. یکی از مشکلات بیماری هایی با منشأ ژنتیک این است که برای درمان آنها، باید سلول های اندام هایی را که نشانه های بیماری در آنها ظاهر شده است، تغییر داده و اصلاح کنیم.
حمیدیه در ادامه دسترسی به همه سلول ها را که نشانه های بیماری در آن ظاهر است، مستلزم ایجاد مقدمات لازم برای این کار دانست و افزود: از آنجا که در بیماری هایی با منشأ ژنتیکی، عامل مولد بیماری یک کد ژنتیکی تغییر یافته است که نقص ناشی از آن تقریبا در همه سلول ها یافت می شود. درمان این گروه از بیماران با مشکلات و محدودیت های بسیاری همراه است. منظور از ژن درمانی مجموعه ای از روش های درمانی است که طی آن با ترمیم و رفع عیب ژن، بیماری را درمان می کنند.
دبیر ستاد توسعه علوم و فناوری های سلول های بنیادی معاونت علمی تصریح کرد: فناوری GENE EDITING شاخه ای از علم سلول های بنیادی است که در این روش وارد سلول می شویم و با شناسایی نقص ژنتیکی سلول با انجام دستکاری هایی روی آن، سلول را به نوعی باز ساخت کرده و ایرادات را تصحیح می کنیم.
حمیدیه با بیان اینکه ازدواج های خویشاوندی در ایران منجر به افزایش بیماری های کمیاب و نادر ژنتیکی شده است، ادامه داد: اصولا در کشورهای خاورمیانه بیماری های ژنتیکی بسیار شایع است که در نتیجه آن شاهد بیماری های نادر و گاهی صعب العلاج هستیم و این بیماری های نادر در بسیاری از مناطق دنیا شیوع ندارند.
وی با اشاره به این که 30 درصد پیوند سلول های بنیادی خونساز در کشور روی بیماری های ژنتیکی انجام می شود، گفت: استفاده از سلول های بنیادی در سال 1968 نزدیک به نیم قرن پیش در آمریکا صورت گرفت و اولین پیوند سلول های بنیادی خونساز روی شیرخوار مبتلا به بیماری ژنتیکی که اختلال ایمنی ارثی داشت، پیوند زده شد که از آن با عنوان SCID یاد می کنند.
حمیدیه در خصوص اقدامات صورت گرفته ستاد در درمان بیماری های ژنتیک در کشور خاطرنشان کرد: سال گذشته ستاد توسعه علوم و فناوری های سلول های بنیادی کارگروه ژنتیک و سلول های بنیادی را تشکیل داد که بیش از 50 نفر عضو از دانشگاه های وزارت بهداشت و وزارت علوم و همچنین مراکز جهاد دانشگاهی دارد.
به گفته حمیدیه، در سال گذشته با حمایت ستاد توسعه علوم و فناوری های سلول های بنیادی، اولین سمپوزیوم سلول های بنیادی و ژنتیک در پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک و زیست فناوری وابسته به وزارت علوم برگزار شد و امسال نیز دومین سمپوزیوم سلول های بنیادی و پزشکی بازساختی را پیش رو خواهیم داشت.

**لزوم ارتقای دانش سلول های بنیادی
یکی از اصلی ترین زمینه های فعالیت در دانش سلول های بنیادی، بهره گیری از یاخته ها در ایجاد بافت ها و اندام های جدید برای بدن است. هر ساله صدها هزار نفر به علت آسیب هایی که به اندام های داخلی شان وارد می شود، جان خود را از دست می دهند و یا زندگی همراه با درد و رنج را تجربه می کنند. تولید بافت های جدید در آزمایشگاه و پیوند آن به بدن بیمار می تواند راه حلی برای این مشکل بزرگ باشد. همچنین تولید انواع بافت ها و اندام های بدن در آزمایشگاه می تواند زمینه را برای آزمایش داروهای جدید روی آن فراهم کند. در این صورت شاید خطرات احتمالی داروهای مختلف روی انسان کاهش قابل توجهی پیدا کند. همچنین شاید روزی در آینده شاهد تولید داروهایی باشیم که پس از ورود به بدن انسان، سلول های بنیادی را به نوع مشخصی از سلول ها تبدیل کرده و به این ترتیب آسیب وارد شده به اندام های داخلی ترمیم داده شود.
مطالعه سلول های بنیادی همچنین می تواند ما را در شناخت هر چه بهتر ساختار ژنتیکی بدن انسان یاری رساند. در این صورت دانش ژنتیک نیز می تواند در شناسایی و درمان هر چه بهتر برخی از بیماری ها به ما کمک کند و حتی در حرکت رو به جلوی حوزه سلول های بنیادی همراه شده و شتابی دوچندان به آن ببخشد.