تزریق مستقیم RNA درمانی به بدن بدون نیاز به شیمی‌درمانی

بدون نیاز به شیمی‌درمانی برای بیماری‌های خودایمنی

کد خبر: ۸۱۳۲۹۳

تاریخ: ۰۱ تير ۱۴۰۴ - ۰۹:۰۱

شرکت Capstan Therapeutics اعلام کرد نخستین افراد داوطلب در کارآزمایی بالینی فاز ۱ درمان CPTX۲۳۰۹ دوزدهی شده‌اند. این محصول، نخستین کاندیدای درمان CAR-T درون‌تنی (in vivo) این شرکت برای بیماری‌های خودایمنی مبتنی بر سلول B است.

CPTX۲۳۰۹ یک نانوذره لیپیدی هدفمند (tLNP) است که حاوی mRNA رمزکننده گیرنده کایمریک ضد CD۱۹ (CAR) بوده و این پیام‌رسان RNA را به‌طور انتخابی به سلول‌های T سیتوتوکسیک CD۸+ منتقل می‌کند. این درمان به‌گونه‌ای طراحی شده که بدون نیاز به شیمی‌درمانی (lymphodepletion)، دستکاری سلولی خارج از بدن، استفاده از وکتورهای ویروسی یا ادغام DNA در ژنوم بتواند به مهار سریع، عمیق و موقتی سلول‌های B دست یابد.

این مطالعه که در استرالیا در حال انجام است، بر روی افراد سالم انجام می‌شود و به بررسی موارد زیر خواهد پرداخت:

* ایمنی و تحمل‌پذیری

* فارماکوکینتیک

* اثرگذاری فارماکودینامیک شامل کاهش و بازگشت سلول‌های B محیطی.

مطالعات پیش‌بالینی نشان داده‌اند که CPTX۲۳۰۹ می‌تواند مهار گسترده سلول‌های B را در خون و بافت‌ها ایجاد کند و پس از آن بازسازی جمعیت سلولی غالباً از نوع سلول‌های B نابالغ و فاقد حافظه (naïve) باشد.

دکتر رامین فرزانه‌فر، مدیر ارشد پزشکی Capstan گفت: هدف ما از توسعه CPTX۲۳۰۹، بازتنظیم سیستم ایمنی از طریق حذف موقت و قدرتمند سلول‌های B است، آن هم با یک فناوری CAR-T درون‌تنی، قابل تنظیم و آماده مصرف. انجام این کارآزمایی روی داوطلبان سالم به ما اجازه می‌دهد به‌طور ایمن و کارآمد به دوز مؤثر برسیم، بدون آنکه به روش‌های تهاجمی معمول مانند شیمی‌درمانی نیاز باشد.

هدف نهایی این مطالعه، تعیین دوز مناسب برای ورود به فاز دوم در بیماران مبتلا به بیماری‌های خودایمنی است.

Capstan Therapeutics از فناوری اختصاصی CellSeeker™ برای بازبرنامه‌ریزی سلول‌ها از طریق انتقال RNA به‌وسیله نانوذرات لیپیدی هدفمند بهره می‌برد. این پلتفرم از نانوذراتی تشکیل شده که با آنتی‌بادی‌های منوکلونال یا سایر پروتئین‌های هدف‌گیرنده ترکیب شده و قادرند RNA درمانی را مستقیماً به سلول‌های خاص در بدن منتقل کنند.