درمان نابینانی ناشی از یک بیماری ژنتیکی با ژن‌درمانی

مطالعات نشان می دهد ژن درمانی تنها راه درمان نابینایی ناشی از یک بیماری چشمی نادر (به نام LCA ) است.

کد خبر: ۱۸۴۰۲۰

تاریخ: ۲۱ آبان ۱۳۹۶ - ۱۴:۰۶

به گزارش ایران اکونومیست به نقل از مدیکال ساینس، این بیماری که لبر آموروزیس مادرزادی (LCA) نام دارد، بیماری مربوط به شبکیه است و معمولا نوزاد در بدو تولد به آن مبتلاست و به مرور دید تا نابینایی کامل کاهش می‌یابد. در حال حاضر هیچ درمان قطعی برای این عارضه وجود ندارد
مطالعات جدید محققان دانشگاه آیووا نشان می‌دهد ژن درمانی تنها راه درمان این عارضه است.در این مطالعه محققان روش ژن‌درمانی را روی 29 بیماری مبتلا به LCA مورد بررسی قرار دادند. حدود 93 درصد از بیماران بهبود قابل ملاحظه‌ای داشتند. چشم دو بیمار دیگر نیز نسبت به نور حساسیت پیدا کرد.
این روش توسط سازمان غذا وداروی آمریکا در حال بررسی و در انتظار تاییدیه است. در صورت تایید این روش، می‌توان از آن برای اصلاح 225 جهش ژنتیکی عامل نابینایی استفاده کرد. انحطاط ماکولا یکی از این موارد است. این روش که voretigene neparvovec نام دارد، شامل نسخه اصلاح ژنتیکی شده از یک ویروس بی‌ضرر است. این ویروس به‌گونه‌ای اصلاح شده که نسخه سالم ژن را به شبکیه حمل می‌کند. در این روش پزشک میلیاردها ویروس اصلاح‌شده را به هر دو چشم بیمار تزریق می‌کنند. در حال حاضر این درمان، نابینایی را به طور کامل درمان نمی‌کند؛ بلکه باعث می‌شود بیمار نور و شکل نور را ببیند.
نتایج این مطالعه در نشست آکادمی چشم‌پزشکی آمریکا مطرح شده است.