پیشرفت محققان در درمان کم خونی داسی شکل با سلول‌های بنیادی

گروهی از محققان در دانشکده پزشکی دانشگاه استنفورد از یک ابزار ویرایش ژن به نام CRISPR جهت ترمیم ژنی استفاده کرده که باعث بیماری سلول داسی شکل در سلول های بنیادی انسانی می شود.

کد خبر: ۱۳۲۶۹۵

تاریخ: ۱۹ آبان ۱۳۹۵ - ۰۹:۴۱

به گزارش ایران اکونومیست به نقل از پایگاه اطلاع رسانی سلول های بنیادی، محققان نشان دادند که سلول های ترمیم شده می تواند یک مولکول هموگلوبین عملکردی، با قابلیت حمل اکسیژن در سلول های قرمز خون طبیعی بسازند و سپس این سلول های بنیادی با موفقیت به موش  پیوند شد.

این محققان معتقدند که این مطالعه نشان دهنده اثبات مفهوم ترمیم برای بیماری های ژنتیکی خونی، مانند بیماری سلول داسی شکل و تالاسمی است.

بیماری سلول داسی شکل ۷۰ هزار تا ۱۰۰ هزار آمریکایی و میلیون ها نفر را در سطح جهان تحت تاثیر قرار داده است. این بیماری در اثر جهش در ژن یکی از زنجیره های پروتئینی سازنده مولکول هموگلوبین به وجود می آید. هموگلوبین تشکیل دهنده اصلی سلول های قرمز خون است و اکسیژن را از ریه به سایر بافت های بدن از قبیل مغز و عضلات منتقل می کند.

جهش داسی شکل باعث می شود که سلول های قرمز خون یک  نسخه تغییر یافته هموگلوبین داشته و هنگامی که سطح اکسیژن کاهش یابد سلول های قرمز را به شکل داسی شکل تبدیل کند. سلول داسی شکل در هم  پیچیده و سبب مسدود شدن رگ های خونی در سراسر بدن شده و باعث درد شدید و به خطر افتادن سلامت می شود.

CRISPR ترکیبی از یک آنزیم است که می تواند یک رشته DNA انتخاب شده را برش دهد و یک RNA  راهنما که آنزیم را دقیقا به جایی که برش نیاز است هدایت می کند. هنگامی که توالی DNA جهش یافته است حذف شد، ابزار دیگر می تواند کپی طبیعی از توالی مورد نظر را قرار دهد.

تیم Porteus  سلول های بنیادی خونساز را از خون بیماران داسی شکل برداشته و با استفاده از CRISPR جهش ژنی را ترمیم کردند سپس تعداد این سلول ها را افزایش داده و به موش تزریق کردند. پس از ۱۶ هفته سلول های تصحیح شده در مغز استخوان موش مشاهده شد.

Porteus و همکارانش دریافتند که سلول های اصلاح شده خونساز مانند سلولهای طبیعی خونساز انسانی عمل می کنند و بسیار هیجان زده اند که این درمان را بر روی بیماران استفاده کنند.

دانشگاه استفورد در حال توسعه زیر ساخت ها جهت انجام  پروسه های آزمایشگاهی در مقیاس بالا برای استفاده در بیماران است.

هدف از این کار پیش بینی و پیشگیری از بیماری در افراد سالم و تشخیص دقیق و درمان بیماری است.