بیماران نادر نیازمند توجه بیشتر

به گزارش ایران اکونومیست؛ در سال 2008 میلادی به منظور افزایش آگاهی افراد جامعه، برای اولین بار روزی به بیماری های نادر اختصاص داده شد. بر اساس آمار بنیاد ملی بیماری های نادر، حدود هفت هزار بیماری نادر تا امروز شناخته شده است؛ در حالی که فقط برای پنج درصد از این بیماری‌ها درمان وجود دارد.
بر اساس گزارشی که در نشریه Journal of Rare Disorders منتشرشده است، هر بیمار مبتلا به یکی از بیماری های نادر، از زمان مشاهده اولین علایم بیماری تا زمان تشخیص دقیق، به طور میانگین به 7.3 پزشک مراجعه می‌کند که برای بیمار و خانواده وی بسیار سخت است.
بر اساس آمار سازمان غذا و داروی آمریکا، حدود 30 میلیون نفر در آمریکا به یک یا چند بیماری نادر مبتلا هستند. این شرایط شامل سرطان های نادر و بیماری های متابولیک ارثی است و بخش غم انگیز آن جایی است که نیمی از مبتلایان کودکان هستند.
در بسیاری از موارد توسعه یک درمان برای بیماری نادر بسیار سخت و چالش برانگیز است. دستیابی به موفقیت در این زمینه نیازمند تلاش و هماهنگی بسیاری از دست اندرکاران از جمله محققان و داروسازان، شرکت‌های دارویی و توسعه‌دهندگان، سیاست‌گذاران و البته نیروی انسانی و سازمان‌های حمایت‌کننده است.
در سال‌های اخیر تمرکز محققان و تولیدکنندگان در روش‌های درمان شخصی و توسعه ژنتیکی هدفمند داروست. علی‌رغم موفقیت های بسیاری که در زمینه درمان موثر شمار زیادی از بیماری های نادر صورت گرفته است، بسیاری از بیماری‌ها درمان‌ بالقوه ندارند. محققان معتقدند سلول و ژن درمانی راهکار موثری برای بسیاری از بیماری های نادر است.
بیست و هشتم فوریه (نهم اسفندماه) به منظور افزایش آگاهی، روز بیماری‌های نادر نام گرفته است.