بیماری ALS با ژن درمانی بهبود می یابد

به گزارش ایران اکونومیست به نقل از مدیکال اکسپرس، بیماری ALS (اسکلروز آمیوتروفیک جانبی) که بیماری لوگرینگ نیز نامیده می شود، یک بیماری عصبی پیشرونده است که سبب زوال تدریجی سلول های عصبی می شود و توانایی حرکتی بیمار را سلب می کند. در ALS بیمار به مرور زمان توانایی مکالمه را از دست می دهد و به دلیل ضعف عضلات، تنفس نیز به شواری انجام می شود.
علت دقیق بیماری در 90 درصد موارد ناشناخته است؛ ولی در 10 درصد بیماران زمینه ژنتیکی دارد. حدود 20 درصد از موارد ابتلایی که زمینه ژنتیکی دارند، به دلیل جهش ژن SOD1 صورت می گیرد که سبب تاشدگی معیوب پروتئین SOD1 می شود.
تاشدگی ( فولدینگ ) پروتئین فرآیندی فیزیکی است که در آن پلی پپتید به ساختار سه بعدی مشخصی پیچیده می شود، بنابراین تمرکز در تاشدگی کارآمد یکی از روش های درمان و پیشگیری از پیشرفت بیماری است.
در طول مطالعه، محققان موفق به شناسایی ژنی شدند که مسئول تنظیم التهاب سلولی و ایمنی است و MIF نام دارد و با ژن SOD1 تعامل می کند. زمانی که ژن MIF در موش های ژنتیکی شده مبتلا به ALS حذف شد، بیماری به شدت پیشرفت کرد و منجر به کاهش طول عمر موش ها شد. محققان معتقدند این یافته در درمان ALS بسیار موثر است.
سالانه حدود شش هزار و 400 آمریکایی با این بیماری تشخیص داده می شوند.
نتایج این تحقیقات در نشریه Proceedings of the National Academy of Sciences منتشر شده است.